Cel mai scump medicament din lume: cât costă și ce face

Tratamentul pentru hemofilie, cunoscut sub numele de Hemgenix, tocmai a fost aprobat în SUA și costă 3,5 milioane de dolari. Un nou medicament inovator și eficient tocmai a ajuns pe piață. Cu toate acestea, prețul său este stratosferic și doar câțiva norocoși vor putea avea acces la el fără a fi nevoiți să cheltuiască un rinichi pe drum.

Investițiile companiilor de biotehnologie în noile terapii genice fac posibilă dezvoltarea de noi medicamente pentru boli pentru care, până acum, nu exista un tratament adecvat. Hemgenix, o terapie genică pentru hemofilie care tocmai a fost aprobată în SUA și care va fi comercializată de CSL Behring, a ajuns pe piață.

Aceasta este o veste bună. Cu toate acestea, prețul său a făcut din el cel mai scump medicament din lume: 3,5 milioane de dolari (aproximativ 3,3 milioane de euro). Noul medicament deplasează Skysona de pe primul loc, un medicament pentru tratarea adenoleucodistrofiei, o afecțiune genetică care deteriorează membrana care izolează celulele nervoase din creier, transmite nature.com.

Funcția

În ciuda prețului său ridicat de piață, Hemgenix poate economisi bani în timp, deoarece hemofilia B este o boală cronică a cărei terapie convențională, care este de asemenea costisitoare, continuă pe termen nelimitat.

Hemgemix este un vector viral adeno-asociat care, atunci când este injectat, introduce în organism componenta sanguină care lipsește persoanelor cu hemofilie. Agenția americană de reglementare a medicamentelor (FDA) a aprobat utilizarea acestuia la adulții cu hemofilie B (deficiență congenitală a factorului IX, o proteină necesară pentru producerea cheagurilor de sânge care opresc sângerarea). Acest produs se administrează o dată pe cale intravenoasă.

Aproximativ 16.000 de persoane din Statele Unite și Europa suferă de această boală

Această boală afectează mai ales bărbații. Simptomele pot include sângerări prelungite sau abundente după o accidentare, o intervenție chirurgicală sau o procedură dentară. În cazurile severe, episoadele de sângerare pot apărea și spontan, fără o cauză clară. Hemofilia B afectează aproximativ una din 40.000 de persoane.